ALS (Amiyotrofik Lateral Skleroz)
Kök Hücre ile ALS (Amiyotrofik Lateral Skleroz) Tedavisi
Kök Hücre tedavisi ile ALS hastalığının ilerlemesi yavaşlatılabilir, gerilemesi sağlanabilir ve hatta tamamen durdurulabilir. Tedavinin başarı oranı hastanın yaşı, hastalığın süresi ve hastanın durumu ile orantılıdır. Kaslarda sağlanacak iyileşme ile hastanın yaşam kalitesi ciddi şekilde artar.
- Kök hücre ile ALS hastalığı tedavisi 1990lardan beri dünya bilim adamlarının üzerinde çalıştığı yeni bir yöntem olarak kabul görmektedir.
- Kök hücrelerin sinir hücrelerine ve kas hücrelerine dokunduklarında bu hücrelere dönüşme özelliği vardır. Kök hücreler bu nedenle Als tedavisinde kullanılmaktadır.
- Verilecek hücre sayısı hastanın yaş ve kilosuna göre belirlenir. Tedavi, 45 gün ara ile 3 seans veya 3 gün üst üste uygulama ile gerçekleştirilir.
- Tedavi protokolü tamamen hastanın durumuna göre ayarlanır, her hasta için farklı protokol uygulanır.
- İlaç tedavilerine cevap vermeyen veya yeterli sonuç alınamayan ALS hastalarına yapılan kök hücre naklini takiben, hastaların %67’sinde güçsüzlük azalmış, iştah artışı ile beraber psikolojik ilerleme kaydedilmiş ve spastisite yoğunluğunda azalma görülmüştür.
ALS Hastalığı Nedir?
ALS hastalığı, tıbbi deyişle Amiyotrofik Lateral Skleroz ya da Motor Nöron Hastalığı, kas erimesi ve omurilikte harabiyeti anlatan bir tıbbi terimdir. Merkezi sinir sisteminde, omurilik ve beyin sapı adı verilen bölgede motor sinir hücrelerinin (nöronların) kaybından kaynaklanır. Bu hücrelerin kaybı kaslarda güçsüzlük ve erimeye (atrofi) yol açar.
ALS ilk kez 1869 yılında alanında öncü bir nörolog olan Fransız Jean-Martin Charcot tarafından tanımlanmıştır. Bu nedenle, hastalık ilk zamanlar Charcot Hastalığı olarak adlandırılmıştır.
ALS Hastalığının Belirtileri Nelerdir?
ALS hastalığının başlangıç belirtileri her hastada aynı olmaz. Genellikle bir kolda ya da bacakta güçsüzlük ya da incelme, hastanın fark ettiği ilk belirti olur. Örneğin, kalem tutmak, düğme iliklemek, çanta taşımak zorlaşır; ya da hasta yürürken tökezler.
Bazı hastalarda ise hastalık, konuşma veya yutma güçlüğü şeklinde başlar. Hastanın kendisi ya da yakınları peltek, genizden konuşma fark eder. Kas seğirmeleri, ağrı ve kramplar bu belirtilere eşlik edebilir. Kontrol edilemeyen ağlama ve gülmeler olabilir.
Güçsüzlük, zaman içinde başladığı bölümden diğer uzuvlara (kol, bacak, dil ve yutak kaslarına) yayılır. Bütün vücutta kaslarda erime, güçsüzlük, seğirmeler nedeniyle hastanın günlük yaşam aktivitesi kısıtlanabilir. Tek başına iş göremeyebilir. Yemek yiyemez, giyinemez, yıkanamaz. Yataktan dahi kalkamayabilir.
Hastalığın kritik dönemi solunum kaslarının da güçsüzleştiği zamandır. Solunum ve beslenme yetersizliği ortaya çıktığında hastanın hızlı ve yakın tıbbi desteğe ihtiyacı vardır. Hastaların %10 kadarında ALS ve Demans (zihinsel becerilerin hastalık sebebiyle azalması) bir arada görülebilir.
ALS Hastalığının Nedenleri
ALS’nin kesin nedeni tam olarak bilinmemektedir. Ancak genetik faktörler, çevresel toksinlere maruziyet, sigara ve hücrelere zarar veren çeşitli kimyasal maddelerin ALS oluşma riskini arttırdığı düşünülmektedir.
Yeryüzünde birçok hastalıkta olduğu gibi, bölgesel faktörler ALS hastalığı için de nedenler arasında yerini almaktadır. Dünyada, Batı Pasifik’te bulunan üç bölgede, Japonya’nın Kii Yarımadasında ve Batı Papua Yeni Gine’de bu hastalığın oranı yüz bin kişide 140 vaka düzeyindedir.
ALS Hastalığı Tedavisi
Kesin olarak ortaya konulan ortak bir tedavi yöntemi olmadığı için vaka temelli destekleyici ilaç tedavileri ve zaman zaman yoğun bakım tedavileri uygulanmaktadır. Ayrıca semptomatik tedaviler yaşam kalitesini arttırmada önemli rol oynar. Bir diğer husus da sağlıklı ve dengeli beslenme, sık ama hafif yiyecekler yeme, sıvı tüketimi, ideal kilonun korunmasıdır.
Kök Hücre ile ALS Hastalığı Tedavisi
Kök hücrelerin ölmekte nöron yani sinir hücrelerine dokunduklarında bu hücrelere dönüşme özelliği vardır, bu nedenle Als tedavisinde kullanılmaktadır. Aynı zamanda kök hücreler dokundukları kas hücrelerine de dönüşme yeteneğine sahiptir. Bu yüzden güçsüzleşmiş kasların da tedavisini sağlamaktadır. Verilen hücrelerin boyutu sinir ve kas dokularına işleyebilecek boyutta küçüktür. Bu nedenle erken dönem teşhislerde tedavi oranı ciddi anlamda artmaktadır.
Öncelikle hastanın yaş ve kilosuna göre verilecek hücre sayısı belirlenir ve tedavi mezenkimal kök hücre (hastanın kendi yağ dokusu veya kemik iliğinden elde edilen) veya fetal kök hücre kullanarak gerçekleştirilir. Karar hastanın durumuna göre verilir. Tedavi 45 gün ara ile 3 seans veya 3 gün üst üste seanslar şeklinde gerçekleştirilir.
İlaç tedavilerinden istenilen sonuç alınamayan ALS hastalarına yapılan kök hücre tedavileri sonrasında hastaların %67’sinde güçsüzlük azalmış, iştah artışı ve psikolojik ilerleme kaydedilmiş ve spastisite yoğunluğunda azalma görülmüştür. Hastaların %34’ünde kök hücre naklinden itibaren yaklaşık 2 ay içerisinde el ve ayaklardaki hareket kabiliyetinde ve kas gücünde artış, reflekslerde normalleşme, lif zonlarında azalma, günlük işleri daha iyi tolere edebilme, yutkunmada, konuşmada, telaffuzda iyileşme görüldüğü bildirilmiştir.
Elde edilen pozitif sonuçların devam edebilmesi için hastaların %48’inin tedaviyi yıllık periyotlarla tekrarlaması önerilmektedir. Vakaların %25’inde hastalar 2 yıl düzenli kök hücre nakline ihtiyaç duymuşlardır.
Bu tedavi Ukrayna, Kiev’de bulunan GenCell kök hücre tedavi merkezimizde yapılabilmektedir.
SIKÇA SORULAN SORULAR
ALS Hastalığı en çok kimlerde görülür?
ALS Hastalığı dünyanın her yerinde ve her kesimden insanda ortaya çıkabilir. Erkeklerde biraz daha sıktır. Ortalama başlangıç yaşı 55’tir. Ancak, çok genç yaşta da, çok ileri yaşta da görülebilir. Dünya nüfusunun yüz binde 2-6’sı ALS hastasıdır.
ALS Genetik (Kalıtsal) bir hastalık mıdır?
Tüm ALS hastalarının %90’ı rastlantısal, %10’u ailesel ALS hastasıdır. Bu nedenle hastalığın büyük çoğunlukla kalıtımla ilgisiz olduğu söylenebilir. Son zamanlarda ALS hastalığı ile ilgili olduğu tahmin edilen pek çok mutasyon bulunmuştur. ALS bulaşıcı bir hastalık değildir. Hastaların yakınlarına ve onların tedavisiyle ilgilenen kişilere bulaşmaz.
ALS’ de güç kaybı neden olur?
Bir hareketi başarabilmek için o hareket ile ilgili kaslarımızın istemli olarak kasılabilmesi gerekir. Kasların ihtiyaca göre kasılabilmesi için motor sinirler denen iki grup sinir görev yapar. Biz bir hareket yapmak istediğimizde beynimizin ilgili bölümünden doğan uyarım birinci grup motor sinirler tarafından önce omuriliğe ulaştırılır. Orada bekleyen başka motor sinirler uyarılırlar. Bu ikinci grup sinirler ise omurilikten çıkıp ilgili kasa giderek onun kasılmasını sağlar. Eğer motor sinirlerde harabiyet olursa, istemli kas kasılması bozulur, hasta da gücünü kısmen ya da tamamen kaybeder.
Hastalıktan etkilenmeyen kaslar var mıdır?
Hastalık vücudun bütün kaslarını etkilemez. Hasta, bağırsaklarını ve idrarını kontrol edebilir. Cinsel fonksiyonları etkilenmez. Kalp kası zarar görmez. Göz kasları çoğu kez en son etkilenen kas olur, kimi zaman da hiç etkilenmez.
ALS Tanısı Nasıl Konulur?
Teşhis ve tanı asıl olarak klinik belirti ve bulgulara dayanılarak koyulur. Bir motor nöron hastalığı olan ALS hastalığının ilk aşamalarında MS (Multiple Sclerosis) ya da Parkinson hastalığı ile karıştırılabilir. Bu sebeple tanı ancak ve ancak bir nöroloğun ya da ilgili uzman hekimin hastayı bazı ön testlere tabi tutması sonucunda konulabilir.
BİLİMSEL ÇALIŞMALAR:
- Mazzini, L., Mareschi, K., Ferrero, I., Vassallo, E., Oliveri, G., Boccaletti, R., ... & Fagioli, F. (2006). Autologous mesenchymal stem cells: clinical applications in amyotrophic lateral sclerosis. Neurological research, 28(5), 523-526.
- Mazzini, L., Ferrero, I., Luparello, V., Rustichelli, D., Gunetti, M., Mareschi, K., ... & Fava, E. (2010). Mesenchymal stem cell transplantation in amyotrophic lateral sclerosis: A Phase I clinical trial. Experimental neurology, 223(1), 229-237.
- Karussis, D., Karageorgiou, C., Vaknin-Dembinsky, A., Gowda-Kurkalli, B., Gomori, J. M., Kassis, I., ... & Slavin, S. (2010). Safety and immunological effects of mesenchymal stem cell transplantation in patients with multiple sclerosis and amyotrophic lateral sclerosis. Archives of neurology, 67(10), 1187-1194.
- Mazzini, L., Fagioli, F., Boccaletti, R., Mareschi, K., Oliveri, G., Olivieri, C., ... & Madon, E. (2003). Stem cell therapy in amyotrophic lateral sclerosis: a methodological approach in humans. Amyotrophic Lateral Sclerosis and Other Motor Neuron Disorders, 4(3), 158-161.
- Silani, V., Cova, L., Corbo, M., Ciammola, A., & Polli, E. (2004). Stem-cell therapy for amyotrophic lateral sclerosis. The Lancet, 364(9429), 200-202.