ALS Kök Hücre Tedavisi: Nasıl Uygulanır, Kimlere Yapılır?

Son güncelleme: 01.10.2026

ALS kök hücre tedavisi, amiyotrofik lateral skleroz (ALS) nedeniyle hasar gören motor sinir hücrelerini desteklemeyi ve hastalığın ilerleyişini yavaşlatmayı hedefleyen hücresel bir tedavi yaklaşımıdır. Uygulamada çoğunlukla mezenkimal kök hücreler kullanılır. Hücreler hastanın durumuna göre damar yoluyla, belden omurilik çevresindeki sıvıya ya da burun yoluyla veriliyor.

Bugün, ALS hastalığı tedavisinde ilaçlar, solunum desteği ve beslenme desteğinden oluşan standart bakım esas alınıyor ve kök hücre tedavisi, nöroloğunuzun yürüttüğü bu bakıma eklenerek uygulanıyor. Dünyada klinik araştırmalarla gelişmeye devam eden bu alanda yayımlanan çalışmalar, uygulamanın güvenle yapılabildiğini gösteriyor.

İstanbul’daki anlaşmalı, onaylı tıbbi merkezlerde yürüttüğümüz uygulamalarda her dosyayı önce Bilim Konseyimiz değerlendirir. Hücre miktarı ve seans planı bu değerlendirmeye göre kişiye özel belirlenir.

ALS Nedir?

ALS, açık adıyla amiyotrofik lateral skleroz, tıp dilinde motor nöron hastalığı olarak da anılan ilerleyici bir sinir sistemi hastalığıdır. Beyin ve omurilikte kaslara hareket komutu taşıyan sinir hücrelerinin kaybıyla ortaya çıkar. Üst motor nöronların (beyindeki komut hücreleri) ve alt motor nöronların (omurilikten kaslara uzanan hücreler) birlikte etkilenmesi, ALS’yi diğer motor nöron hastalıklarından ayıran özelliktir.

Hastalık 1869’da Fransız nörolog Jean-Martin Charcot tarafından tanımlandığı için uzun süre Charcot hastalığı olarak da anıldı. Tanı, nörolojik muayene ve kas ile sinirlerin elektriksel etkinliğini ölçen EMG gibi incelemelerle, benzer tabloya yol açabilecek diğer hastalıklar dışlanarak konuyor.

ALS’nin belirtileri, nedenleri ve tanı süreciyle ilgili ayrıntıları ayrı bir makalede topladık.

ALS Hastalığının Tedavisi Var mı? Bugünkü Standart Tedavi Nasıldır?

ALS’yi tamamen ortadan kaldıran bir tedavi henüz yok. Ancak hastalığın ilerleyişini yavaşlatan ve yaşam kalitesini koruyan tedaviler var. Standart tedavinin hedefi de ilerlemeyi yavaşlatmak ve günlük yaşamı olabildiğince uzun süre korumak. İyi kurgulanmış bakımın etkisi solunum desteğinde açıkça görülüyor. Solunum kasları zayıfladığında başlanan maskeyle solunum desteğinin, konuşma ve yutma kasları ağır etkilenmemiş hastalarda yaşam süresini uzattığı ve yaşam kalitesini artırdığı randomize bir çalışmada gösterildi (Bourke ve ark., Lancet Neurology, 2006).

Bugünkü standart tedavinin bileşenleri şunlar:

• Riluzol: ALS’de ruhsatlandırılmış ilk ilaçtır ve 1995’ten bu yana kullanılıyor. Klinik çalışmalarda sağkalıma katkısı sınırlı bulunmuş olsa da, geniş hasta gruplarını inceleyen gerçek yaşam çalışmalarında riluzol kullanan hastalarda daha uzun sağkalım bildirildi (derleme).
• Edaravon: İşlev kaybının yavaşlatılması amacıyla kullanılan, damar yolu ve ağızdan alınan formları bulunan bir diğer ruhsatlı ilaçtır.
• Tofersen (Qalsody): SOD1 geninde değişiklik taşıyan erişkin ALS hastaları için geliştirilmiş, hastalığın genetik nedenini hedefleyen ilk ilaçtır. FDA tarafından 25 Nisan 2023’te hızlandırılmış onay yoluyla ruhsatlandırıldı (FDA onay belgesi). SOD1 değişikliği hastaların küçük bir bölümünde görüldüğü için Tofersen herkes için bir seçenek değil; uygunluk genetik testle belirleniyor.
• Belirtilere yönelik ilaçlar: Kramp, kas sertliği, salya artışı, ağrı ve duygudurum belirtilerinin yönetimi.
• Solunum desteği: Solunum kasları zayıfladığında maskeyle uygulanan, tıptaki adıyla non-invaziv ventilasyon (NIV).
• Beslenme desteği: Yutma güçlüğü ilerlediğinde karın duvarından mideye yerleştirilen ince bir tüple beslenme (PEG), kilo kaybını önlemek için erken dönemde planlanıyor.
• Multidisipliner bakım: Nöroloji, göğüs hastalıkları, fizyoterapi, konuşma terapisi, beslenme ve psikolojik destek ekibinin birlikte çalıştığı izlem modeli.

Hücresel bir uygulama değerlendirilirken bu bileşenlerin hiçbiri bırakılmıyor. Riluzol, edaravon, solunum desteği ve fizyoterapi kesintisiz sürüyor.

ALS Hastaları İyileşebilir Mi? Uzun Yaşayan Hastalar Ne Anlatıyor?

ALS’yi tamamen ortadan kaldıran, resmi olarak kabul edilmiş bir iyileşme vakası bulunmuyor. Buna karşılık hastalığın seyri kişiden kişiye ciddi biçimde değişiyor ve on yılı aşkın süre yaşayan hastalar var.

İtalya’nın Lombardiya bölgesindeki ALS kayıt sistemine dayanan bir çalışmada 828 hastanın ortanca (medyan) yaşam süresi tanıdan itibaren 2,2 yıl bulunmuş. Aynı grupta hastaların yüzde 7’si 10 yıl, yüzde 3’ü 15 yıl yaşamış ve uzun yaşayanlarda ortanca süre 13,4 yıla ulaşmış (Pupillo ve ark., Journal of Clinical Medicine, 2025). Ortalama bir sayı, tek tek hastaların ne yaşayacağını söylemiyor.

Aynı çalışmada uzun yaşayanların hastalığa daha genç yaşta yakalandığı, belirtilerinin çoğunlukla kol ya da bacakta başladığı ve ilk belirtiden tanıya kadar geçen sürenin daha uzun olduğu görülmüş. Araştırmacılar bu farkı, hastalığın bu kişilerde daha yavaş ilerlemesine ve henüz tam anlaşılmamış genetik ve çevresel etkenlere bağlıyor.

“ALS tedavisi bulundu” başlıklarının gerçekteki karşılığı da burada. Tofersen’in ruhsatlandırılması önemli bir gelişme, çünkü ilk kez hastalığın genetik nedenlerinden birini hedefleyen bir ilaç ruhsat aldı. Yine de bu ilaç hastaların küçük bir bölümünü ilgilendiriyor ve hedefi ilerlemeyi yavaşlatmak. Araştırma tarafındaki ilerleme somut olmakla beraber hastaların tamamını kapsayan bir tedavi ise henüz yok.

Kök Hücre Tedavisi ALS’de Nasıl Etki Eder?

Kök hücre uygulamalarının ALS’deki hedefi, motor sinir hücrelerinin çevresindeki iltihabi süreci yatıştırmak ve bu hücreleri destekleyen maddelerin salgılanmasına aracılık ederek hastalığın ilerleyişini yavaşlatmaktır. Araştırmalarda en çok çalışılan hücre tipi mezenkimal kök hücre (MSC), yani kemik iliği, yağ dokusu ya da göbek kordonu gibi kaynaklardan elde edilebilen ve birkaç farklı doku hücresine dönüşebilen destek hücreleri. Bu hücreler hastanın kendi dokusundan (otolog) ya da bağışçı dokusundan (allojenik) hazırlanabiliyor. Gencell’de hastanın kendi yağ dokusundan ya da kemik iliğinden elde edilen otolog mezenkimal kök hücreleri kullanıyoruz. Aşağıda anlatılan çalışmaların bir kısmı da hastaların kendi hücreleriyle yapıldı.

Bugüne kadar yapılan çalışmalar, bu hücrelerin uygun koşullarda güvenle uygulanabildiğini gösteriyor. Hastalığın seyrini değiştirip değiştirmediği ise daha büyük ve kontrollü çalışmalarla yanıtlanmayı bekleyen bir soru. Kaybedilmiş motor nöronların ve kas gücünün geri gelmesi beklenmez. Ve sonuçlar da hastadan hastaya değişiyor.

Kimse size kesin iyileşme garantisi veremez. Bu tip söylemlerde bulunanlara güvenmeyin.

Bilimsel Durum: Klinik Çalışmalar Ne Diyor?

ALS’de kök hücre uygulamalarına dair yayımlanmış insan çalışmalarının büyük bölümü Faz 1 ve Faz 2 düzeyinde, yani öncelikle güvenliği ve uygulanabilirliği ölçen çalışmalar. Güvenlik tarafında bulgular tutarlı ve olumlu. Etkinlik tarafında ise sonuçlar karışık ve daha fazla araştırmaya ihtiyaç var.

• Mazzini ve arkadaşlarının Faz 1 çalışmasında, hastaların kendi kemik iliğinden elde edilen mezenkimal kök hücreler 10 ALS hastasına uygulanmış; uygulamaya bağlı erken ya da geç dönem toksisite ve ciddi yan etki bildirilmemiş (Experimental Neurology, 2010).
• Aynı ekibin uzun dönem güvenlik çalışmasında, iki Faz 1 çalışmasına alınan 19 hasta uzun süre izlenmiş ve güvenlik bulguları desteklenmiş (Cytotherapy, 2012).
• Karussis ve arkadaşları, MS ve ALS hastalarında mezenkimal kök hücre uygulamasının güvenliğini ve bağışıklık sistemi üzerindeki etkilerini incelemiş (Archives of Neurology, 2010).
• Hastaların kendi yağ dokusundan elde edilen mezenkimal kök hücrelerle yapılan, plasebo kontrollü ve çift kör Faz 1/2 çalışmasında 40 hasta izlenmiş. Uygulamanın güvenli ve uygulanabilir olduğu görülmüş. (Agüera-Morales ve ark., Frontiers in Neurology, 2025).
• Bu alandaki en büyük çalışma olan plasebo kontrollü Faz 3 çalışmasında, sinir hücrelerini destekleyen maddeleri daha fazla salgılayacak şekilde laboratuvarda hazırlanan mezenkimal kök hücreler 189 hastaya belden verilmiş. Uygulama iyi tolere edilmiş. Hastalığı daha erken evrede olan bir alt grupta işlevin daha iyi korunduğuna dair bir sinyal görülmüş. (Cudkowicz ve ark., Muscle & Nerve, 2022).

ALS Kök Hücre Tedavisi Hangi Hastanelerde ve Nasıl Yapılıyor?

Uygulamalarımız İstanbul’daki anlaşmalı, onaylı tıbbi merkezlerde, hastane koşullarında yürütülüyor. Hangi hücre miktarıyla, hangi yolla ve kaç seans uygulama yapılacağına dosyanızı görmeden karar vermiyoruz. Süreç şu şekilde işliyor.

1. Belgeler ve ön değerlendirme

İlk adımda durumunuzu ve uygunluğunuzu değerlendirebilmemiz için aşağıdaki belgeleri istiyoruz.

2. Bilim Konseyimizin değerlendirmesi

Belgeler tamamlandığında adınıza bir tıbbi dosya hazırlanıyor ve bu dosya, kök hücre uygulamasının sizin için uygun olup olmadığını değerlendirmek üzere Bilim Konseyimize sunuluyor. Değerlendirme aşamasında bazı hastalarımıza bu tedaviyi önermediğimiz de oluyor. Böyle bir durumda kararın gerekçesini size ya da hasta yakınlarımıza açıkça anlatıyoruz.

3. Kişiye özel protokol ve maliyet

Bilim Konseyimiz uygun bulduğunda sizin için ayrı bir protokol planlanıyor. Bu protokolde uygulanacak toplam hücre miktarı, uygulama yolları ve seans sayısı netleşiyor. Hücre miktarı tanı, yaş, kilo ve hastalığın şiddeti göz önüne alınarak kurulda hesaplanıyor.

Uygulama yolları için dört seçenek var:

• damar yoluyla (intravenöz),
• belden omurilik çevresindeki sıvıya (intratekal),
• burun yoluyla (intranazal) ve
• kas içine (intramüsküler).

Bunlardan hangisinin ya da hangilerinin birlikte kullanılacağına dosyanıza göre karar veriliyor. Maliyet de bu protokol belli olduktan sonra netleşip size bildiriliyor.

4. Bakanlık onayı ve uygulama

T.C. vatandaşı hastalarımızda protokol Bilim Konseyimiz tarafından onaylandıktan sonra hastamızı ya da yakınını yüz yüze görüşmeye davet ediyoruz. Tıbbi gereklilikler ve onam belgeleri tamamlanınca dosya, kök hücre uygulama izni için Sağlık Bakanlığı’na gönderiliyor. Uygulama takvimi, Bakanlığın o hasta için vereceği onaydan sonra kesinleşiyor.

İşlem gününden önce, özellikle belden yapılan uygulamalar için, ayrıntılı sağlık öyküsü alıp muayene yapıyoruz. Kan sayımı, açlık şekeri, böbrek ile karaciğer fonksiyon testleri ve pıhtılaşma değerleri (PT, aPTT, INR) de bu hazırlığın rutin parçası.

5. Uygulama sonrası izlem

Uygulamadan sonra nöroloğunuzun yürüttüğü standart tedavi aynen devam ediyor. Değişimi değerlendirirken en değerli bilgiyi hastayı her gün gören ve düzenli izleyen kişilerden alıyoruz: sizi takip eden nörologdan, fizyoterapistinizden ve ailenizden. Hiç fayda görmeme ihtimalinin de bulunduğunu, süreç başlamadan önce sizinle açıkça konuşuyoruz.

Devlet hastaneleri ALS’de kök hücre tedavisi yapıyor mu?

Hayır, kök hücre uygulaması ALS’de rutin bir tedavi olmadığı için standart tedavi protokollerinin parçası olarak devlet hastanelerinde uygulanmıyor. Türkiye’de kan hastalıkları dışındaki kök hücre uygulamaları Sağlık Bakanlığı iznine tabi. Kök hücrelerle yapılan klinik araştırmalar da etik kurul onayı ve Bakanlık izni olmadan başlatılamıyor (Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, Resmî Gazete, 27 Mayıs 2023). 

Kimlere Uygun, Kimlere Uygun Değil?

Bize sıkça sorulan sorulardan biri, kök hücre uygulamasının kendi durumlarında bir seçenek olup olmadığı. Bu sorunun yanıtı her hasta için ayrı ayrı verilmeli. Hastaların dosyaları incelenmeden bu kararların verilmesini doğru bulmuyoruz.

Değerlendirmeye, nörolog tarafından konmuş bir ALS tanısı ve yukarıda sıraladığımız belgelerle başlıyoruz. Bilim Konseyimiz bu belgelere bakarak hem tanının netliğini hem de genel durumunuzun işlemi güvenle kaldırıp kaldıramayacağını değerlendiriyor. Malesef sonuç her zaman olumlu olmayabilir. Uygun bulunmazsanız bunun nedenini size açıklıyoruz.

ALS Kök Hücre Tedavisi Fiyatı Neye Göre Belirlenir?

Değerlendirme yapılmadan fiyat söylemiyoruz, çünkü maliyet Bilim Konseyimizin sizin için belirlediği protokole göre şekilleniyor. Protokol netleştiğinde, yani hücre miktarı ile seans ve uygulama planı belli olduğunda, maliyeti size ayrıntısıyla bildiriyoruz.

Rakam vermeden önce uygulamanın sizin için uygun olup olmadığını bilmemiz gerekiyor. Uygun bulunmadığınız bir tedavi için fiyat konuşmanın kimseye bir yararı olmaz. 

Sıkça Sorulan Sorular

ALS iyileşir mi, kurtulan var mı?

ALS’yi tamamen ortadan kaldıran kanıtlanmış bir tedavi bugün yok ve resmi olarak kabul edilmiş bir iyileşme vakası bildirilmiş değil. Buna karşılık hastalığın seyri kişiden kişiye belirgin biçimde değişiyor: İtalya’daki bir kayıt çalışmasında hastaların yüzde 7’si tanıdan sonra 10 yıl, yüzde 3’ü 15 yıl yaşamış (Pupillo ve ark., 2025). Uzun yaşayanlar hastalığa daha genç yaşta yakalanmış ve belirtileri çoğunlukla kol ya da bacakta başlamış kişilerdi.

ALS ölümcül müdür, ömür ne kadar?

ALS ilerleyici ve ölümcül bir hastalık. Yayımlanan çalışmalarda ortanca yaşam süresi 2 ile 4 yıl arasında bildiriliyor, ancak bu bir ortalama ve tek bir hastanın seyrini öngörmüyor; hastaların bir bölümü çok daha uzun yaşıyor. Sizin ya da yakınınızın seyri hakkında bir öngörüyü ancak hastayı izleyen nörolog yapabilir.

ALS genetik bir hastalık mıdır, bulaşır mı?

ALS hastalarının çoğunda ailede benzer bir hastalık öyküsü bulunmuyor; ailesel form azınlıkta kalıyor. Bilinen genetik nedenlerden biri SOD1 genindeki değişiklikler: bu değişiklikler ailesel vakaların yüzde 20’ye kadarında, ailede öykü olmayan vakaların ise yüzde 1-2’sinde görülüyor (Gagliardi ve ark., Frontiers in Neurology, 2023). ALS bulaşıcı değildir; hastaya bakan yakınlarına veya sağlık çalışanlarına geçmez.

ALS’de kök hücre kaç seans yapılır, kaç yıl sürer?

Seans sayısını ve seanslar arasındaki süreyi dosyanızı incelemeden söylemiyoruz. Bilim Konseyimiz tıbbi belgelerinizi inceledikten sonra uygulanacak toplam hücre miktarını, uygulama yollarını ve seans sayısını sizin için ayrıca belirliyor. Uygulamanın etkinliği henüz kanıtlanmış olmadığı için sabit bir tedavi süresi ya da tekrar takvimi sunmuyoruz.

Kök hücre uygulaması ilaçlarımın yerine geçer mi?

Hayır. Riluzol, edaravon ya da nöroloğunuzun verdiği diğer ilaçlar, solunum desteği ve fizyoterapi, kök hücre uygulaması sırasında ve sonrasında kesintisiz sürer. Uygulamayı bunlara eklenebilecek, araştırma aşamasındaki bir seçenek olarak değerlendiriyoruz.

Hastalıktan etkilenmeyen kaslar var mıdır?

Hastalık vücuttaki bütün kasları aynı ölçüde etkilemez. Göz hareketlerini sağlayan kaslar çoğu hastada uzun süre korunur, bağırsak ve idrar kontrolü de genellikle etkilenmez. Kalp kası ise ALS’nin doğrudan hedef aldığı kaslar arasında değildir.

ALS nasıl başlar, hangi hastalıklarla karışabilir?

Hastalık çoğunlukla bir kolda ya da bacakta güçsüzlük veya incelmeyle başlar; bazı hastalarda ise ilk belirti konuşma ve yutma güçlüğüdür. Erken dönemde tablo MS veya Parkinson hastalığı gibi başka nörolojik hastalıklarla karışabilir. Bu yüzden tanı, nörolojik muayene ve EMG gibi incelemelerle, benzer hastalıklar dışlanarak konur.

ALS kök hücre tedavisi SGK kapsamında mı?

Hayır. Kök hücre tedavileri SGK ve özel sağlık sigortaları tarafından karşılanmıyor. Maliyet, Bilim Konseyimizin sizin için belirlediği protokol netleştiğinde ayrıntısıyla bildiriliyor.

Detaylı Bilgi Al