ALS Kök Hücre Tedavisi: Nasıl Uygulanır, Kimlere Yapılır?
Son güncelleme:
ALS kök hücre tedavisi, amiyotrofik lateral skleroz (ALS) nedeniyle hasar gören motor sinir hücrelerini desteklemeyi ve hastalığın ilerleyişini yavaşlatmayı hedefleyen hücresel bir tedavi yaklaşımıdır. Uygulamada çoğunlukla mezenkimal kök hücreler kullanılıyor; hücreler hastanın durumuna göre damar yoluyla, belden omurilik çevresindeki sıvıya ya da burun yoluyla veriliyor.
ALS hastalığı tedavisinde bugün ilaçlar, solunum desteği ve beslenme desteğinden oluşan standart bakım esas alınıyor; kök hücre tedavisi, nöroloğunuzun yürüttüğü bu bakıma eklenerek uygulanıyor. Dünyada klinik araştırmalarla gelişmeye devam eden bu alanda yayımlanan çalışmalar, uygulamanın güvenle yapılabildiğini gösteriyor. İstanbul'daki anlaşmalı, onaylı tıbbi merkezlerde yürüttüğümüz uygulamalarda her dosyayı önce Bilim Konseyimiz değerlendiriyor; hücre miktarı ve seans planı bu değerlendirmeye göre kişiye özel belirleniyor. ALS, açık adıyla amiyotrofik lateral skleroz, tıp dilinde motor nöron hastalığı olarak da anılan ilerleyici bir sinir sistemi hastalığıdır. Beyin ve omurilikte kaslara hareket komutu taşıyan sinir hücrelerinin kaybıyla ortaya çıkar. Üst motor nöronların (beyindeki komut hücreleri) ve alt motor nöronların (omurilikten kaslara uzanan hücreler) birlikte etkilenmesi, ALS'yi diğer motor nöron hastalıklarından ayıran özelliktir. Hastalık 1869'da Fransız nörolog Jean-Martin Charcot tarafından tanımlandığı için uzun süre Charcot hastalığı olarak da anıldı. Tanı, nörolojik muayene ve kas ile sinirlerin elektriksel etkinliğini ölçen EMG gibi incelemelerle, benzer tabloya yol açabilecek diğer hastalıklar dışlanarak konuyor. ALS'nin belirtileri, nedenleri ve tanı süreciyle ilgili ayrıntıları ayrı bir makalede topladık. ALS'yi tamamen ortadan kaldıran bir tedavi henüz yok; ancak hastalığın ilerleyişini yavaşlatan ve yaşam kalitesini koruyan tedaviler var. Standart tedavinin hedefi de ilerlemeyi yavaşlatmak ve günlük yaşamı olabildiğince uzun süre korumak. İyi kurgulanmış bakımın etkisi solunum desteğinde açıkça görülüyor. Solunum kasları zayıfladığında başlanan maskeyle solunum desteğinin, konuşma ve yutma kasları ağır etkilenmemiş hastalarda yaşam süresini uzattığı ve yaşam kalitesini artırdığı randomize bir çalışmada gösterildi (Bourke ve ark., Lancet Neurology, 2006). Bugünkü standart tedavinin bileşenleri şunlar: Hücresel bir uygulama değerlendirilirken bu bileşenlerin hiçbiri bırakılmıyor. Riluzol, edaravon, solunum desteği ve fizyoterapi kesintisiz sürüyor. ALS'yi tamamen ortadan kaldıran, resmi olarak kabul edilmiş bir iyileşme vakası bulunmuyor. Buna karşılık hastalığın seyri kişiden kişiye ciddi biçimde değişiyor ve on yılı aşkın süre yaşayan hastalar var. İtalya'nın Lombardiya bölgesindeki ALS kayıt sistemine dayanan bir çalışmada 828 hastanın ortanca (medyan) yaşam süresi tanıdan itibaren 2,2 yıl bulunmuş. Aynı grupta hastaların yüzde 7'si 10 yıl, yüzde 3'ü 15 yıl yaşamış ve uzun yaşayanlarda ortanca süre 13,4 yıla ulaşmış (Pupillo ve ark., Journal of Clinical Medicine, 2025). Ortalama bir sayı, tek tek hastaların ne yaşayacağını söylemiyor. Aynı çalışmada uzun yaşayanların hastalığa daha genç yaşta yakalandığı, belirtilerinin çoğunlukla kol ya da bacakta başladığı ve ilk belirtiden tanıya kadar geçen sürenin daha uzun olduğu görülmüş. Araştırmacılar bu farkı, hastalığın bu kişilerde daha yavaş ilerlemesine ve henüz tam anlaşılmamış genetik ve çevresel etkenlere bağlıyor. "ALS tedavisi bulundu" başlıklarının gerçekteki karşılığı da burada. Tofersen'in ruhsatlandırılması önemli bir gelişme, çünkü ilk kez hastalığın genetik nedenlerinden birini hedefleyen bir ilaç ruhsat aldı. Yine de bu ilaç hastaların küçük bir bölümünü ilgilendiriyor ve hedefi ilerlemeyi yavaşlatmak; araştırma tarafındaki ilerleme somut, hastaların tamamını kapsayan bir tedavi ise henüz yok. Bilim Konseyimizdeki uzman hekimlerimizin ifadesiyle: "ALS, birçok etkenin bir araya geldiği karmaşık bir hastalık ve vakaların büyük çoğunluğunda kesin neden hâlâ bilinmiyor. Kök hücre uygulamasına verilen yanıt da hastadan hastaya değişiyor: klinik gözlemlerimizde bazı hastalarımız anlamlı fayda görürken bazılarında belirgin bir iyileşme olmuyor ve bugün kimin yanıt vereceğini önceden gösteren bir genetik profil tanımlanmış değil. Deneyimlerimize göre en çok fayda görenler, hastalığı henüz ilerlememiş, kol ya da bacaklarında hafif güç kaybı yeni başlamış hastalar." Kök hücre uygulamalarının ALS'deki hedefi, motor sinir hücrelerinin çevresindeki iltihabi süreci yatıştırmak ve bu hücreleri destekleyen maddelerin salgılanmasına aracılık ederek hastalığın ilerleyişini yavaşlatmak. Araştırmalarda en çok çalışılan hücre tipi mezenkimal kök hücre (MSC), yani kemik iliği, yağ dokusu ya da göbek kordonu gibi kaynaklardan elde edilebilen ve birkaç farklı doku hücresine dönüşebilen destek hücreleri. Bu hücreler hastanın kendi dokusundan (otolog) ya da bağışçı dokusundan (allojenik) hazırlanabiliyor. Gencell'de ALS için göbek kordonu dokusundan (Wharton jeli) elde edilen allojenik mezenkimal kök hücreleri (WJ-MSC) kullanıyoruz; yani hücreler, taramalardan geçmiş sağlıklı vericilerden geliyor. Aşağıda anlatılan çalışmaların bir kısmının hastaların kendi hücreleriyle yapıldığını da bilmenizi isteriz. Hastanın kendi hücreleri yerine sağlıklı vericilerden alınan hücreleri tercih ediyoruz, çünkü erişkin mezenkimal kök hücrelerin çoğalma ve dönüşme kapasitesi yaşla birlikte azalıyor (Zhou ve ark., 2008); doğum sırasında toplanan göbek kordonu hücreleri ise biyolojik olarak genç. Göbek kordonu dokusundan elde edilen mezenkimal kök hücreler, bağışıklık hücrelerini uyaran bazı yüzey moleküllerini taşımıyor ve laboratuvar çalışmalarında bağışıklık hücrelerini uyarmadıkları gösterildi (Weiss ve ark., 2008); bu nedenle vericiden alınarak kullanılabiliyorlar. Bugüne kadar yapılan çalışmalar, bu hücrelerin uygun koşullarda güvenle uygulanabildiğini gösteriyor. Hastalığın seyrini değiştirip değiştirmediği ise daha büyük ve kontrollü çalışmalarla yanıtlanmayı bekleyen soru. Kaybedilmiş motor nöronların ve kas gücünün geri gelmesi beklenmiyor; sonuçlar da hastadan hastaya değişiyor. Kimse size kesin iyileşme garantisi veremez. Bu tip söylemlerde bulunanlara güvenmeyin. ALS'de kök hücre uygulamalarına dair yayımlanmış insan çalışmalarının büyük bölümü Faz 1 ve Faz 2 düzeyinde, yani öncelikle güvenliği ve uygulanabilirliği ölçen çalışmalar. Güvenlik tarafında bulgular tutarlı ve olumlu; etkinlik tarafında ise sonuçlar karışık ve daha fazla araştırmaya ihtiyaç var. Uygulamayı araştırma çerçevesinde, hekim değerlendirmesiyle ve standart tedaviye ek olarak yürütüyoruz. Uygulamalarımız İstanbul'daki anlaşmalı, onaylı tıbbi merkezlerde, hastane koşullarında yürütülüyor. Hangi hücre miktarıyla, hangi yolla ve kaç seans uygulama yapılacağına dosyanızı görmeden karar vermiyoruz; süreç şu şekilde işliyor. İlk adımda durumunuzu ve uygunluğunuzu değerlendirebilmemiz için aşağıdaki belgeleri istiyoruz. Bu aşamada merkeze gelmenize gerek yok; belgelerinizi ve istenen kısa video kayıtlarını bize göndermeniz yeterli. Belgeler tamamlandığında adınıza bir tıbbi dosya hazırlanıyor ve bu dosya, kök hücre uygulamasının sizin için uygun olup olmadığını değerlendirmek üzere farklı uzmanlık alanlarından hekimlerin yer aldığı Bilim Konseyimize sunuluyor. Değerlendirme aşamasında bazı hastalarımıza bu tedaviyi önermediğimiz de oluyor. Böyle bir durumda kararın gerekçesini size ya da hasta yakınlarımıza açıkça anlatıyoruz. Dosyanız uygun bulunursa sizinle ya da yakınınızla online görüntülü bir görüşme planlıyoruz; hastalığınızın seyrini, tedaviden neler beklenebileceğini ve sürecin adımlarını bu görüşmede açıkça konuşuyoruz. Bilim Konseyimiz uygun bulduğunda sizin için ayrı bir protokol planlanıyor. Bu protokolde uygulanacak toplam hücre miktarı, uygulama yolları ve seans sayısı netleşiyor; hücre miktarı tanı, yaş, kilo ve hastalığın şiddeti göz önüne alınarak kurulda hesaplanıyor. Uygulama yolları için dört seçenek var: damar yoluyla (intravenöz), belden omurilik çevresindeki sıvıya (intratekal), burun yoluyla (intranazal) ve kas içine (intramüsküler). Bunlardan hangisinin ya da hangilerinin birlikte kullanılacağına dosyanıza göre karar veriliyor. Maliyet de bu protokol belli olduktan sonra netleşip size bildiriliyor. T.C. vatandaşı hastalarımızda, protokol Bilim Konseyimiz tarafından onaylandıktan ve tıbbi gereklilikler ile onam belgeleri tamamlandıktan sonra dosya, kök hücre uygulama izni için Sağlık Bakanlığı'na gönderiliyor. Uygulama takvimi, Bakanlığın o hasta için vereceği onaydan sonra kesinleşiyor. T.C. vatandaşı olmayan hastalarımızda Sağlık Bakanlığı'nın hasta bazlı onay süreci zorunluluğu yoktur; tıbbi öykü formlarınız doldurulup bilgilendirilmiş onamınız alındıktan sonra tedavi takviminiz planlanıyor. İşlem gününden önce ilgili branş uzmanları ayrıntılı sağlık öykünüzü alıp sizi muayene ediyor ve son değerlendirmeyi yapıyor; bu hazırlık özellikle belden yapılan uygulamalar için önemli. Kan sayımı, açlık şekeri, böbrek ile karaciğer fonksiyon testleri ve pıhtılaşma değerleri (PT, aPTT, INR) de bu hazırlığın rutin parçası. Uygulamadan sonra nöroloğunuzun yürüttüğü standart tedavi aynen devam ediyor. Değişimi değerlendirirken en değerli bilgiyi hastayı her gün gören ve düzenli izleyen kişilerden alıyoruz: sizi takip eden nörologdan, fizyoterapistinizden ve ailenizden. Hiç fayda görmeme ihtimalinin de bulunduğunu, süreç başlamadan önce sizinle açıkça konuşuyoruz. Hayır, kök hücre uygulaması ALS'de rutin bir tedavi olmadığı için standart tedavi protokollerinin parçası olarak devlet hastanelerinde uygulanmıyor. Türkiye'de kan hastalıkları dışındaki kök hücre uygulamaları Sağlık Bakanlığı iznine tabi; kök hücrelerle yapılan klinik araştırmalar da etik kurul onayı ve Bakanlık izni olmadan başlatılamıyor (Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, Resmî Gazete, 27 Mayıs 2023). Üniversite hastanelerinde yürütülen izinli klinik araştırmalara katılım söz konusu olabilir; bu seçeneği nöroloğunuzla da konuşmanızı öneririz. Bize sıkça sorulan sorulardan biri, kök hücre uygulamasının kendi durumlarında bir seçenek olup olmadığı. Bu sorunun yanıtı her hastada ayrı veriliyor ve dosya incelenmeden verilemiyor. Değerlendirmeye, nörolog tarafından konmuş bir ALS tanısı ve yukarıda sıraladığımız belgelerle başlıyoruz. Bilim Konseyimiz bu belgelere bakarak hem tanının netliğini hem de genel durumunuzun işlemi güvenle kaldırıp kaldıramayacağını değerlendiriyor. Sonuç her zaman olumlu olmuyor; uygun bulunmadığınızda bunun nedenini size açıklıyoruz. Deneyimlerimize göre kök hücre uygulamasından en çok fayda gören hastalar, hastalığın erken evresinde olan, henüz ileri derecede ilerlememiş ve kol ya da bacaklarında hafif güç kaybı yeni başlamış hastalardır. Belirtileri konuşma ve yutma kaslarıyla başlayan (bulber başlangıçlı) ALS'de ve hastalığın çok ileri evresinde ise anlamlı bir fayda görmüyoruz; bu tabloda değerlendirmeyi bu deneyimle yapıyor ve size açıkça söylüyoruz. Hastalık hücresel tedavinin katkı sağlayabileceği evreyi aşmışsa Bilim Konseyimiz, sizi maddi ve manevi olarak yıpratmamak için standart tedavi protokolünü onaylamaz. Bu durumda bile hasta ve ailesi tablonun ciddiyetini ve olası riskleri anlayıp kabul ederse, yakınmaları hafifletmeye yönelik (palyatif) ya da deneme amaçlı bir protokol birlikte değerlendirilebilir. Böyle bir protokolde hedef iyileşme değildir; ne beklenebileceğini ve riskleri başlamadan önce sizinle açıkça konuşuruz. Eşlik eden akut bir enfeksiyon varsa ya da kan değerlerinde enfeksiyona işaret eden bir anormallik görülürse uygulama ertelenir; enfeksiyon tedavi edilip değerler normale döndükten sonra yeniden planlanır. Değerlendirme yapılmadan fiyat söylemiyoruz, çünkü maliyet Bilim Konseyimizin sizin için belirlediği protokole göre şekilleniyor. Protokol netleştiğinde, yani hücre miktarı ile seans ve uygulama planı belli olduğunda, maliyetin bütün kalemlerini sizinle ya da yakınınızla açıkça paylaşıyoruz. Süreç içinde önceden konuşulmamış, sonradan çıkan bir ücret olmuyor. Rakam vermeden önce uygulamanın sizin için uygun olup olmadığını bilmemiz gerekiyor; uygun bulunmadığınız bir tedavi için fiyat konuşmanın size bir yararı olmaz. Kök hücre tedavileri SGK ve özel sağlık sigortaları tarafından karşılanmıyor. ALS'yi tamamen ortadan kaldıran kanıtlanmış bir tedavi bugün yok ve resmi olarak kabul edilmiş bir iyileşme vakası bildirilmiş değil. Buna karşılık hastalığın seyri kişiden kişiye belirgin biçimde değişiyor: İtalya'daki bir kayıt çalışmasında hastaların yüzde 7'si tanıdan sonra 10 yıl, yüzde 3'ü 15 yıl yaşamış (Pupillo ve ark., 2025). Uzun yaşayanlar hastalığa daha genç yaşta yakalanmış ve belirtileri çoğunlukla kol ya da bacakta başlamış kişilerdi. ALS ilerleyici ve ölümcül bir hastalık. Yayımlanan çalışmalarda ortanca yaşam süresi 2 ile 4 yıl arasında bildiriliyor, ancak bu bir ortalama ve tek bir hastanın seyrini öngörmüyor; hastaların bir bölümü çok daha uzun yaşıyor. Sizin ya da yakınınızın seyri hakkında bir öngörüyü ancak hastayı izleyen nörolog yapabilir. ALS hastalarının çoğunda ailede benzer bir hastalık öyküsü bulunmuyor; ailesel form azınlıkta kalıyor. Bilinen genetik nedenlerden biri SOD1 genindeki değişiklikler: bu değişiklikler ailesel vakaların yüzde 20'ye kadarında, ailede öykü olmayan vakaların ise yüzde 1-2'sinde görülüyor (Gagliardi ve ark., Frontiers in Neurology, 2023). ALS bulaşıcı değildir; hastaya bakan yakınlarına veya sağlık çalışanlarına geçmez. Seans sayısını ve seanslar arasındaki süreyi dosyanızı incelemeden söylemiyoruz. Bilim Konseyimiz tıbbi belgelerinizi inceledikten sonra uygulanacak toplam hücre miktarını, uygulama yollarını ve seans sayısını sizin için ayrıca belirliyor. Uygulamanın etkinliği henüz kanıtlanmış olmadığı için sabit bir tedavi süresi ya da tekrar takvimi sunmuyoruz. Hayır. Riluzol, edaravon ya da nöroloğunuzun verdiği diğer ilaçlar, solunum desteği ve fizyoterapi, kök hücre uygulaması sırasında ve sonrasında kesintisiz sürer. Uygulamayı bunlara eklenebilecek, araştırma aşamasındaki bir seçenek olarak değerlendiriyoruz. Hastalık vücuttaki bütün kasları aynı ölçüde etkilemez. Göz hareketlerini sağlayan kaslar çoğu hastada uzun süre korunur, bağırsak ve idrar kontrolü de genellikle etkilenmez. Kalp kası ise ALS'nin doğrudan hedef aldığı kaslar arasında değildir. Hastalık çoğunlukla bir kolda ya da bacakta güçsüzlük veya incelmeyle başlar; bazı hastalarda ise ilk belirti konuşma ve yutma güçlüğüdür. Erken dönemde tablo MS veya Parkinson hastalığı gibi başka nörolojik hastalıklarla karışabilir. Bu yüzden tanı, nörolojik muayene ve EMG gibi incelemelerle, benzer hastalıklar dışlanarak konur. Hayır. Kök hücre tedavileri SGK ve özel sağlık sigortaları tarafından karşılanmıyor. Maliyet, Bilim Konseyimizin sizin için belirlediği protokol netleştiğinde bütün kalemleriyle bildiriliyor; sonradan çıkan bir ücret olmuyor.ALS Nedir?
ALS Hastalığının Tedavisi Var mı? Bugünkü Standart Tedavi
ALS "Yenilir mi"? Uzun Yaşayan Hastalar Ne Anlatıyor?
Kök Hücre Tedavisi ALS'de Nasıl Etki Eder?
Bilimsel Durum: Klinik Çalışmalar Ne Diyor?
ALS Kök Hücre Tedavisi Hangi Hastanelerde ve Nasıl Yapılıyor?
1. Belgeler ve ön değerlendirme
İstenen belge Neden isteniyor Beyin MR raporu ALS'ye benzer tablo yaratabilecek başka nörolojik hastalıkları dışlamak Genetik test raporu (özellikle SOD1 ve C9orf72 genleri) Hastalığın bilinen bir genetik nedene bağlı olup olmadığını görmek; SOD1 sonucu, Tofersen gibi genetik nedene yönelik bir ilacın gündeme gelip gelmeyeceğini de gösteriyor EMG raporu Hastalığın kol ve bacaklardan mı, konuşma ve yutma kaslarından mı başladığını ve hangi hızla ilerlediğini anlamak Kısa video kaydı Yürüme ve hareket kapasitesini görmek; bağımsız hareket edilemiyorsa günlük hayattaki kısıtlılıkları göstermek yeterli 2. Bilim Konseyimizin değerlendirmesi
3. Kişiye özel protokol ve maliyet
4. Bakanlık onayı ve uygulama
5. Uygulama sonrası izlem
Devlet hastaneleri ALS'de kök hücre tedavisi yapıyor mu?
Kimlere Uygun, Kimlere Uygun Değil?
ALS Kök Hücre Tedavisi Fiyatı Neye Göre Belirlenir?
Sıkça Sorulan Sorular
ALS iyileşir mi, kurtulan var mı?
ALS ölümcül müdür, ömür ne kadar?
ALS genetik bir hastalık mıdır, bulaşır mı?
ALS'de kök hücre kaç seans yapılır, kaç yıl sürer?
Kök hücre uygulaması ilaçlarımın yerine geçer mi?
Hastalıktan etkilenmeyen kaslar var mıdır?
ALS nasıl başlar, hangi hastalıklarla karışabilir?
ALS kök hücre tedavisi SGK kapsamında mı?
Kaynakça